指南文件就医疗器械临床研究中性别特异性数据的研究与评估提供指导
指南文件目的是鼓励在研究设计阶段考虑性别及相关协变量(如体型、斑块形态)；就研究设计与实施提出建议,以促使各性别适当入组(如在适当情况下,按通常能代表疾病分布人口统计学特征的比例入组；概述针对研究数据的推荐性别特异性统计分析方法，并提供一个在解读整体研究结果时考虑性别特异性数据的框架；明确美国食品药品监督管理局(FDA)对于在获批或放行医疗器械的总结和标签中报告性别特异性信息的期望。
指南文件适用对象：需要临床信息支持上市申请的器械，包括上市前通知（510 (k)）、上市前批准（PMA）、自动 III 类指定评估（de novo 申请）、人道主义器械豁免（HDE）申请，以及适用的批准后研究（PAS）和根据《食品、药品和化妆品法案》第 522 节进行的上市后监测（PS）研究。
例外情况一般有：仅用于单性别群体的器械（如妇产科和泌尿科部分器械）；某些体外诊断（IVD）器械临床研究使用去标识化剩余标本，无法获取性别等人口统计学信息时。
第1章节：指南文件总体
指南文件背景，实现适当入组的建议，研究设计和数据解释中考虑性别因素，以及在申请和公开文件中报告性别特异性信息的建议。一图看懂：
第2章节：评估不同性别群体异质性的统计概念
一图看懂中异质性指性别间结果差异，可通过统计假设检验检测，治疗与性别的交互作用有定性和定量之分。在安全性或有效性方面，某种设备在女性与男性中的表现可能存在显著差异。应全面调查不同性别群体之间的异质性，尤其是针对主要安全性和有效性终点。此处的异质性是指不同性别之间的结果差异。可以进行统计假设检验以检测异质性，也有用于统计推断以估计其程度的方法。
当考虑多个治疗组时，一种异质性形式是治疗与性别的相互作用，它衡量一种性别与另一种性别相比，不同治疗之间结局差异的大小。治疗与性别相互作用的概念适用于涉及两种治疗比较的研究终点（如生存概率、不良事件发生率）。
区分定性和定量相互作用很重要。对于一个参数而言，治疗与性别的定性相互作用是指一种治疗在一种性别中优于另一种治疗，但在另一种性别中并非如此的情况。治疗与性别的定量相互作用是指一种治疗在两种性别中均优于另一种治疗，但优势程度不同的情况（见下图）
定量（左图）和定性（右图）相互作用的图示
围绕 “性别与治疗效果的交互作用” 展开统计检验的本身局限性、以及不同研究设计中的处理逻辑，使得性别与治疗效果的关系复杂。
所以统计检验仅为工具，其结果不能直接替代临床判断；需结合研究设计（如单臂 / 对照）、检验局限性（功效、样本量）及其他混杂因素，才能更严谨地分析性别对治疗的影响 —— 这也体现了 FDA 对 “以患者为中心” 的差异化分析的重视，要求从临床实际出发，而非仅依赖统计结果下结论。
第3章节：指南文件中提供3个可用的决策框架
决策框架1：性别特异性统计设计建议
使用现有的科学数据（例如，以往的研究、疾病科学）来确定您的器械是否存在具有临床意义的性别差异假设。当存在具有临床意义的性别差异假设时，以下决策树为确定不同临床研究设计在何时适用各种性别特异性统计建议提供了一个框架。
对于上图中 “ONE-ARM”（单臂研究）， 指的是 “单臂研究”是一种没有对照组（如安慰剂组、阳性药物组或空白对照组）的研究设计。
决策框架2：已完成研究的性别特异性统计分析建议 - 单臂研究 （客观性能标准、性能目标、观察性研究）
决策框架3：已完成研究（比较研究）的性别特异性统计分析建议
第4章节：国际标准与监管趋势，合规建议
关于医疗器械临床研究中性别特异性数据国际标准与监管趋势
关于医疗器械临床研究中性别特异性数据合规建议
这是一个系列介绍FDA，NMPA，GMP，CE MDR/IVDR, MDSAP法规标准的学术活动。Everbiz公司愿意和行业客户分享医疗器械的专业知识，希望用我们在质量体系和产品注册方面的丰富实战经验，给到大家以帮助。共同为医疗器械事业发展做出贡献。
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